Еще шаг в направлении генной терапии сделан в Германии: лечение адренолейкодистрофии
19.07.2013

Генная терапия это лечение врожденных патологий с помощью измененения генетического состава клеток организма - всех, или какой-либо его части, в количествах, достаточных для исправления метаболизма и устранения патологических симптомов.

Адренолейкодистрофия или сфинголипидоз - тяжелое наследственное заболевание, обычно приводящее к гибели в возрасте до 2 лет. Патология заключается в нарушении обмена жирных кислот, продукты метаболизма разрушают оболочки нервом, приводя к тяжелым неврологическим симптомам.\

В лечении адренолейкодистрофии применяется пересадка костного мозга, с целью внедрить стволовые клетки донора, способные взять на себя метаболизм жирных кислот. Однако, по неизвестным причинам, больные с адренолейкодистрофией тяжело переносят трансплантацию костного мозга, нередко со смертельным исходом.

Немецкие ученые решили избежать сложной операции и внедрили в организм пациентов генетическую информацию, используюя как транспортное средство вирус иммунодефицита человека - СПИД. Вирус был специально изменен и ослаблен,так что стал полностью безопасным. Вирус внедряет ген, в стволовые клетки пациента, которые потом возвращаются обратно в организм. Ген ответственнен за правильный метаболизм жирных кислот. По мере размножения стволовых клеток, количество гена достигает достаточной отметки для коррекции метаболизма.

Особо следует отметить новую методику контроля за встроеным геном в стволовых клетках, поскольку существует риск неудачного внедрения и развития лейкемии. Методика позволяет отследить такие клетки количественно на самом раннем этапе и принять соответствующие меры.

Терапевтический эффект пересадки был достоверен, пациенты развиваются соответственно возрасту, без ухудшения неврологического статуса.

Успех клинического опыт дает толчок новым исследованиям в области генетической терапии - одного из самых перспективных направлений современной медицины.

  
Заявка на лечение в израиле
Конфиденциальность: мы никогда не будем рассылать спам и передавать контактные данные третьим лицам